探索生命《生物學》104
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1.
基因重組技術，其中一個重要的醫療用途是，診斷胎兒的基因疾病；大約有500種基因缺陷疾病，源自於單一基因的突變，這當中只有極少數的基因疾病獲得治療。早期篩檢出問題胎兒，予以流產，能幫助父母避免生出有缺陷的嬰兒。
2.
過去數年來，研究人員以胎兒細胞做生物化學測試，偵測胎兒細胞上的蛋白質和酵素，但是現在研究人員已經可直接用DNA技術診斷基因病變。診斷程序包括從正常基因中選殖一段基因，對選殖的基因定序，然後設計檢查的程序測試基因。
3.
數種遺傳疾病，地中海貧血thalassemia、鐮刀型貧血sickle-cell
anemia、瓜胺酸血症citrullinemia、血友病hemophilia，現在都可用DNA分析法檢驗出來。
4.
基因重組技術將應用在更廣泛的領域，一般認為，10到15年內，基因重組技術，將可掃瞄一個人的全部基因，找出不正常的基因和染色體，類似的程序已經應用在許多方面了，這是過去從未想過的。
5.
基因重組技術還有許多其他醫療用途，研究人員研發出可調整免疫系統的疫苗，預防某些病毒引起的疾病。利用病毒蛋白與基因重組技術所做的疫苗比較乾淨，也比較安全。
6.
很不幸地，基因重組技術製造的疫苗，不如使用整個病毒製造的疫苗有效，不過，研究人員還是希望這個困難有朝一日可以克服。
7.
現在基因重組技術已經研發出對抗傷風感冒common
cold、血清性肝炎serum
hepatitis、脊髓灰質炎poliomyelitis、流感influenza、狂犬病rabies、瘧疾malaria的疫苗。
8.
基因治療gene therapy，是指對基因缺陷的有機體，注入完好的基因副本。基因治療也許是可行的辦法，何況，研究人員在果蠅與其他有機體的實驗上成功。
9.
雖然果蠅等實驗有一些成功，但是基因取代治療仍有許多問題難解，其中一個困難是，需要研發一些恰當的方法，將新基因注入真核細胞中，基因輸入細胞之後，還要調控基因，使基因發揮功能。
10.
研究人員試圖用反轉錄病毒retroviruses和微脂體liposomes載運治療性基因，到目標細胞。
11.
人體基因治療預先測試的工作近期開始進行了。想要做人體基因治療預先測試的研究人員，必須先向「美國重組DNA諮詢委員會」和美國公共衛生署的「基因治療次級委員會」，提出申請，這二個委員會的組成成員為科學家、法律以外的專業人士、醫療道德專家。
12.
提案獲得「美國重組DNA諮詢委員會」和美國公共衛生署的「基因治療次級委員會」核可後，還要獲得美國食品藥物管理局的核准。
13.
第一個獲得核准的基因治療提案是，透過注射基因改造過的白血球，治療人類的黑色素瘤，這些白血球細胞，被輸入特定功能的基因，能夠縮小老鼠的腫瘤。研究人員希望基因改造後的白血球，能夠在人體搜尋到黑色素腫瘤，並摧毀它。
14.
另一個提案是治療兒童的罕見免疫系統遺傳疾病，這些孩童缺少某些基因密碼，使得他們身體缺少驅動某些白血球發揮功能的必需酵素。研究人員提議，從病患身上取出白血球，輸入正常的基因，補回缺乏的酵素所需的基因，將基因正常的細胞送回身體。
15.
還有許多基因治療的提案在研究中，到目前為止，所有的基因治療模式都差不多：從病人身上取得基因，輸入新基因，將修正過的細胞送回身體。
16.
當重組基因的細胞是白血球，基因治療程序就得反覆進行數次，因為白血球的生命短暫。
17.
有一個新的基因治療提案是使用較長壽的肝細胞，治療家族性的高膽固醇血症hypercholesterolemia。
18.
高膽固醇血症是致命的基因疾病，患者缺少將膽固醇從血液中移除的蛋白質，缺少這種蛋白質，患者會因為血液的膽固醇過高而早死。
19.
研究人員計畫取出患者部分肝臟細胞，用病毒將基因輸入細胞，再將修正過的肝細胞，經由血管送回肝臟，希望修正過的肝細胞能在肝臟的微血管附近重建自己，進而使肝臟有能力產生重要的蛋白質。
20.
基因重組技術許多新的附帶利益接踵而來。其中一種新應用是設計能夠阻止特定基因表現的藥物，例如阻止致癌基因表現。
21.
有一種化合物，稱為antisense，antisense化合物是一小段單股的核甘酸序列，他能夠辨識特定的mRNAs，並與之結合，因此干擾RNA的轉譯。用antisense治療某一種白血病的第一個人體實驗已經著手進行了。
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翻譯編寫 Carol H. McFadden and William T. Keeton 《Biology》
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